Τις επόμενες μέρες, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) είναι πιθανό να εγκρίνει νέα εμβόλια COVID-19, βάσει αιτήσεων που έχουν υποβληθεί από δύο εταιρείες. Αυτές οι εξουσιοδοτήσεις έγιναν πολύ γρήγορα σε μια διαδικασία που ονομάζεται “εξουσιοδότηση χρήσης έκτακτης ανάγκης” (Emergency Use Authorization).

Μήπως αυτή η ταχεία δράση σημαίνει ότι τα προϊόντα είναι αποδεδειγμένα ασφαλή και αποτελεσματικά; Οχι ακριβώς. Ωστόσο, υποδηλώνει ότι ενδέχεται να παρουσιάζουν εύλογη ισορροπία κινδύνων και οφελών.

Είμαστε ένας γιατρός και ένας νομικός και μελετάμε επίσης την ανάπτυξη φαρμάκων από την οπτική της ιστορίας και της φιλοσοφίας. Η μεγαλύτερη προβολή είναι χρήσιμη για την κατανόηση των διαφορών μεταξύ της Πλήρους Έγκρισης του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων και των Αδειών Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης.

Η ιδιαίτερη φύση των ιατρικών προϊόντων

Όταν αποφασίσετε αν θα αγοράσετε τηλεόραση, μπορείτε να διαπιστώσετε εάν ανοίγει και μπορείτε να αξιολογήσετε την οπτική σαφήνεια. Αλλά για ένα ιατρικό προϊόν, χωρίς τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, θα ήταν αδύνατο για εσάς ή ακόμα και για τον γιατρό σας να διακρίνετε εάν είναι ασφαλές και αποτελεσματικό. Για αυτό, το αμερικανικό κοινό χρειάζεται κλινικές δοκιμές, με χιλιάδες ασθενείς τυχαιοποιημένους να λάβουν τη θεραπεία ή το εικονικό φάρμακο.

Κατά συνέπεια, για περισσότερο από μισό αιώνα, η αρχή που καθοδηγεί την πρόσβαση στη φαρμακευτική αγορά είναι: απόδειξη πριν από τα κέρδη. Το 1938, το Κογκρέσο απαιτούσε από τις εταιρείες να υποβάλουν αποδεικτικά στοιχεία για την ασφάλεια στον FDA, και το 1962 επέκτεινε την αρχή στην απόδειξη της αποτελεσματικότητας ή της ικανότητας να παράγει (το φάρμακο ή το εμβόλιο) ένα επιθυμητό αποτέλεσμα. Ωστόσο, αυτή η διαδικασία ταξινόμησης καλών ιατρικών προϊόντων από κακά μπορεί να διαρκέσει πέντε χρόνια ή περισσότερο.

Μια σύντομη ιστορία των Αδειών Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης

Οι Άδειες Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης (EUA – Emergency Use Authorization) είναι ένα σχετικά νέο μονοπάτι που μπορεί να χρησιμοποιήσει ο FDA, όταν υπάρχει δηλωμένη κατάσταση έκτακτης ανάγκης για τη δημόσια υγεία, όπως μια πανδημία ή μια επίθεση βιοτρομοκρατίας.

Η πρώτη φορά που ο FDA εξέδωσε EUA ήταν το 2005 για εμβόλιο άνθρακα, αλλά μόνο για το στρατιωτικό προσωπικό. Το 2009, ο FDA εξέδωσε την πρώτη EUA για πολίτες, έτσι ώστε το Tamiflu να μπορεί να χορηγηθεί σε βρέφη κατά τη διάρκεια της πανδημίας H1N1.

Η βασική αρχή πίσω από την Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης, ωστόσο, προέρχεται από μια παλαιότερη πανδημία: το HIV / AIDS, το οποίο έγινε ορατό στη Βόρεια Αμερική το 1981. Η έγκριση των πρώτων θεραπειών που μετέτρεψαν επιτυχώς το HIV / AIDS από μια ομοιόμορφα θανατηφόρα ασθένεια σε μια διαχειρίσιμη. Ωστόσο, η χρόνια πάθηση δεν εμφανίστηκε μέχρι τα τέλη της δεκαετίας του 1990. Αντ ‘αυτού, οι πρώτες δύο δεκαετίες της πανδημίας HIV / AIDS χαρακτηρίστηκαν από την επείγουσα ανάγκη για νέα φάρμακα από τη μία πλευρά και από τον αργό ρυθμό της αξιολόγησης από τον FDA από την άλλη.

Ομάδες ακτιβιστών του AIDS διοργάνωσαν εκδηλώσεις “die-in” στα κεντρικά γραφεία του FDA και έριξαν ψεύτικο αίμα σε κυβερνητικούς αξιωματούχους για να διαμαρτυρηθούν για την καθυστέρηση στην πρόσβαση σε δυνητικά σωτήρια φάρμακα. Οι ενέργειές τους κατέστησαν ορατό το ανθρώπινο κόστος της καθυστέρησης στη μέση μιας επιδημίας και άλλαξαν ριζικά το ρόλο των ασθενών στις κανονιστικές διαδικασίες του FDA επίσης.

Οι ακτιβιστές του AIDS εξασφάλισαν με επιτυχία ένα νέο «παράλληλο κομμάτι», το οποίο βοήθησε στην έγκριση της ddI, ή της διδεοξυϊνοσίνης, το 1991. Αυτή η ίδια αίσθηση επείγοντος οδήγησε επίσης στην ταχεία έγκριση ενός άλλου φαρμάκου, ddC ή zalcitabine, το οποίο αποδείχθηκε «Σάπιο» με τα λόγια του ακτιβιστή του AIDS και ερευνητή Mark Harrington. Οι ασθενείς δεν είχαν «δεδομένα» ότι το φάρμακο «έσωσε στην πραγματικότητα ζωές», αλλά ήταν «ακριβό, άβολο και τοξικό.»

Οι Άδειες Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης μπορούν να θεωρηθούν ως μια μορφή κλιμάκωσης αυτών των προηγούμενων διαδρομών για την επιτάχυνση της έγκρισης. Από το 2009, ο FDA έχει εκδώσει δεκάδες EUA για φάρμακα, συσκευές και διαγνωστικά, με βάση τα καλύτερα διαθέσιμα στοιχεία για επικρατούσες κρίσεις δημόσιας υγείας.

Διαφορετικά πρότυπα για διαφορετικούς χρόνους

Μόλις κηρυχθεί κατάσταση έκτακτης ανάγκης για σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια, ο ομοσπονδιακός νόμος παρέχει στον FDA ευρεία διακριτική ευχέρεια να αποφασίσει εάν θα εκδώσει EUA για ένα συγκεκριμένο προϊόν. Υπάρχουν τρεις κατευθυντήριες γραμμές.

Πρώτον, με βάση «το σύνολο των επιστημονικών στοιχείων», πρέπει να είναι «λογικό να πιστεύουμε ότι το προϊόν μπορεί να είναι αποτελεσματικό». Όσον αφορά την ασφάλεια, ο ομοσπονδιακός νόμος απαιτεί στάθμιση των κινδύνων και των οφελών, λαμβάνοντας υπόψη την «υλική απειλή» που δημιουργεί η κατάσταση έκτακτης ανάγκης. Τέλος, μια EUA μπορεί να χορηγηθεί μόνο όταν «δεν υπάρχει επαρκής, εγκεκριμένη και διαθέσιμη εναλλακτική λύση για το προϊόν».

Αντίθετα, οι παραδοσιακές εγκρίσεις φαρμάκων απαιτούν απόδειξη ασφάλειας και «ουσιαστικά αποδεικτικά στοιχεία» αποτελεσματικότητας, που βασίζονται συνήθως σε δύο καλά ελεγχόμενες δοκιμές.

Σε συνέντευξη Τύπου στις 28 Ιουλίου 2020, ο Πρόεδρος Τραμπ τονίζει την υποστήριξή του στην υδροξυχλωροκίνη, η οποία έλαβε EUA που αργότερα ανακλήθηκε.

Οι δημόσιες αντιλήψεις έχουν σημασία

Μια EUA είναι λιγότερο καθησυχαστική από την τυπική έγκριση του FDA, αλλά ταυτόχρονα λαμβάνει υπόψη της τον αυξημένο κίνδυνο, κατά τη διάρκεια μιας κρίσης στη δημόσια υγεία, να μην διατεθεί ένα δεδομένο προϊόν για χρήση.

Ο FDA είναι ένας επιστημονικός κανονιστικός οργανισμός που ασκεί την ισχυρότερη δύναμή του όχι ως φύλακας πύλης αλλά ως βασικός φορέας. Ο FDA μπορεί να πείσει τους επιστήμονες, τους γιατρούς και τους καταναλωτές σε όλο τον κόσμο, επειδή οι αξιολογήσεις του φέρουν το βάρος της προσεκτικής επιστημονικής συζήτησης. Αυτή η μορφή εξουσίας βασίζεται στη φήμη. Και με φήμη, κάθε παρούσα πράξη επηρεάζει την αξιοπιστία στο μέλλον.

Η φήμη του FDA έχει υποστεί ταλαιπωρία κατά τη διάρκεια της πανδημίας. Οι Αμερικανοί είδαν τον FDA να παρέχει μια έγκριση έκτακτης ανάγκης για την υδροξυχλωροκίνη της φαρμακευτικής αγωγής του Προέδρου Τραμπ και στη συνέχεια να την αποσύρει μερικούς μήνες αργότερα, όταν είχαν απορριφθεί οι ισχυρισμοί αποτελεσματικότητας και ασφάλειας. Παρομοίως, τον Αύγουστο, ο FDA ανακάλεσε μια Άδεια του Απριλίου 2020 για δοκιμή αντισωμάτων κορονοϊού, εν μέρει λόγω ψευδών αποτελεσμάτων.

Τώρα, μόνο έξι στους 10 Αμερικανούς λένε ότι θα λάβουν ένα νέο εμβόλιο εάν έχει εγκριθεί από Άδεια Έκτακτης Ανάγκης. Από αυτούς που αντιστέκονται, αυτοί της μεγαλύτερης ομάδας λένε ότι δεν έχουν αυτοπεποίθηση λόγω της επιταχυνόμενης χρονικής γραμμής. Πράγματι, ακόμη και η λέξη «έκτακτης ανάγκης» μπορεί να είναι εσφαλμένη για να υποδηλώσει ότι το προϊόν μπορεί να είναι «επικίνδυνο», «ύποπτο» και «απελπισμένο».

Μια ισορροπία μεταξύ συνεχούς δοκιμής και πρόσβασης

Οι έκτακτες άδειες παρουσιάζουν ένα άλλο πρόβλημα εάν βραχυκυκλώσουν τη διαδικασία κλινικής δοκιμής. Γιατί να εγγραφείτε για πιθανότητα 50% να λάβετε εικονικό φάρμακο εάν μπορείτε να έχετε 100% πιθανότητα να λάβετε το ίδιο προϊόν μέσω έκτακτης άδειας; Έτσι, μια υπερβολικά ευρεία Άδεια μπορεί να συγκρατήσει τη συνεχιζόμενη συμμετοχή σε δοκιμές εμβολίων, με συνέπεια να μην μπορούμε ποτέ πραγματικά να μάθουμε εάν το προϊόν είναι ασφαλές και αποτελεσματικό.

Αυτοί οι φόβοι δεν είναι καινούργιοι και μπορούν να φανούν στις πρώτες συζητήσεις σχετικά με τις παράλληλες ονομασίες για τα φάρμακα του AIDS. Αλλά βαραίνουν περισσότερο στη σκοτεινή λογική των ειδικών αδειών που εκδίδονται σε πανδημία. Οι πανδημίες οδηγούν σε τεράστιες μεταβολές στη ζήτηση των καταναλωτών που προκαλούν τεράστια προβλήματα εφοδιασμού και υλικοτεχνικής υποστήριξης (θυμηθείτε όταν ήταν δύσκολο να πάρετε χαρτί υγείας). Βραχυπρόθεσμα, δεν θα διαθέτουμε επαρκείς ποσότητες εμβολίων για να υποστηρίξουμε την ευρεία πρόσβαση για να καλύψουμε την πλήρη ζήτηση για νέα εμβόλια.

Παραδοσιακά, ο FDA έχει περιορίσει τις κρίσεις του στην αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της ποιότητας και άφησε ευρύτερα ζητήματα τιμολόγησης, κατανομής και πρόσβασης σε άλλους ιδιωτικούς και δημόσιους φορείς, όπως τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων και Κέντρα Medicare & Medicaid Services . Αλλά για μια ειδική άδεια, η κατανομή είναι ένα κρίσιμο ερώτημα για τον FDA που πρέπει να εξετάσει κατά τη στάθμιση της ισορροπίας κινδύνων και οφελών, τα οποία διαφέρουν από άτομο σε άτομο.

Κατά συνέπεια, ο FDA θα μπορούσε αρχικά να εκδώσει μια μικρού εύρους έκτακτη άδεια, επιτρέποντας την πρόσβαση μόνο σε εκείνους, όπως οι εργαζόμενοι στην υγειονομική περίθαλψη και οι ένοικοι των γηροκομείων, των οποίων ο αυξημένος κίνδυνος αξίζει πιο επείγουσα (και πιο επικίνδυνη) χρήση μιας εύλογης παρέμβασης. Ο FDA θα μπορούσε στη συνέχεια να εκδώσει μια κάπως ευρύτερη άδεια για ηλικιωμένους Αμερικανούς με συννοσηρές καταστάσεις και άλλους με αυξημένο κίνδυνο. Για όλους τους άλλους, οι δοκιμές θα συνεχίζονταν στο μεταξύ.

Η Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην κινητοποίηση των εμβολίων COVID-19 ως πολλά υποσχόμενα νέα εργαλεία σε μια ταχέως αναπτυσσόμενη δημόσια κρίση, αλλά είναι μόνο ένα βήμα για τη διάθεση ασφαλούς και αποτελεσματικού εφοδιασμού εμβολίων στον ευρύτερο πληθυσμό. Ας ελπίσουμε ότι στις αρχές του καλοκαιριού θα υπάρξουν επαρκείς γνώσεις και επαρκής προσφορά για την υποστήριξη μιας παραδοσιακής έγκρισης από τον FDA των εμβολίων, με βάση τα καλύτερα διαθέσιμα στοιχεία. Είμαστε αισιόδοξοι για τα νέα εμβόλια και είμαστε σίγουροι για την ικανότητα του FDA να δημιουργήσει εμπιστοσύνη σε αυτά τα εμβόλια, όταν αξίζει.

* Christopher Robertson, Professor of Law, Boston University & Jeremy Greene, Professor of Medicine, Johns Hopkins University

Υποστηρίξτε μας με μια δωρεά

One-Time
Monthly
Yearly

Στηρίξτε μας με μια δωρεά

Make a monthly donation

Make a yearly donation

Επιλέξτε ποσό

€5.00
€15.00
€100.00
€5.00
€15.00
€100.00
€5.00
€15.00
€100.00

Ή εισάγετε το ποσόν που επιθυμείτε


Είμαστε ανεξάρτητοι. Η στήριξή σας είναι η δύναμή μας

Your contribution is appreciated.

Your contribution is appreciated.

δωρεαδωρεαδωρεα